亨特氏综合症的治疗：DNL310取得遗孤药认定
2021-11-29 11:16 来源：大同妇科医院
Denali是一家开发中枢神经系统退行性疾患疗法的生物制药公司，近日达成协议，FDA授予了Denali的DNL310以养大药认定。DNL310是一种重整形式的艾杜糖醛酸2-酯酶，DNL310运用于了Denali专有的ETV技术，能够穿过黏膜，借以治疗粘多糖贮积性疾病（欧文氏综合性疾病）。
欧文氏综合性疾病是由IDS酶的遗传缺陷引起的微管贮积患。除了其他严重的临床表现部份，差不多三分之二的欧文综合征患者患有进行性认知障碍。DNL310在就其疾患模型中的临床年前研究者表明，与标准酶治疗法相比，DNL310激活了中枢中枢神经系统亦同统中的脑细胞摄入量增加并且下游疾患；也出现显着减少。
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